2款罕見(jiàn)病特醫食品通過(guò)注冊審批

近日，兩款分別適用于苯丙酮尿癥、甲基丙二酸血癥和丙酸血癥罕見(jiàn)病患兒食用的特醫食品獲得產(chǎn)品注冊，實(shí)現國產(chǎn)產(chǎn)品零的突破，有利于提升罕見(jiàn)病特醫食品的可及性。這是市場(chǎng)監管總局首批適用優(yōu)先審評審批程序的快速審批產(chǎn)品，其審評時(shí)限從60個(gè)工作日壓縮至20個(gè)工作日，并優(yōu)先安排對其進(jìn)行現場(chǎng)核查和抽樣檢測。

苯丙酮尿癥、甲基丙二酸血癥和丙酸血癥均屬于氨基酸代謝障礙類(lèi)罕見(jiàn)病，苯丙酮尿癥發(fā)病率約為1/10000，甲基丙二酸血癥約為1/15000，丙酸血癥約為1/200000。特醫食品是此類(lèi)罕見(jiàn)病臨床治療中的主要治療方式，患者需及時(shí)、終生、足量使用特醫食品。

特醫食品