「特醫食品」罕見(jiàn)病患者的“救命糧”與行業(yè)發(fā)展的破局之路

2025年2月28日是第18個(gè)國際罕見(jiàn)病日，在中國，罕見(jiàn)病患者數量已超過(guò)2000萬(wàn)，并以每年20萬(wàn)的人數遞增。其中，80%以上的罕見(jiàn)病由遺傳因素導致，70%在兒童期發(fā)病，30%的患兒無(wú)法存活到5周歲以上。但與此同時(shí)，全球僅有不到10%的罕見(jiàn)病有獲得官方批準和認可的治療方法，藥品僅是其中一部分。
根據我國2019年版《罕見(jiàn)病診療指南》，特醫食品、飲食治療是多種先天性代謝疾病的主要治療方法之一。對于罕見(jiàn)病患者而言，不僅是營(yíng)養補充品，更是“救命糧”。

01挑戰：可及性與認知的雙重困境

盡管特醫食品在罕見(jiàn)病治療中發(fā)揮著(zhù)重要作用，但其可及性仍面臨嚴峻挑戰。據《2023罕見(jiàn)病類(lèi)特殊醫學(xué)用途配方食品可及性報告》，我國罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品種類(lèi)有限，大量患者依賴(lài)海外代購，80.5%的患者經(jīng)歷過(guò)“斷糧”危機。此外，特醫食品進(jìn)入醫院的渠道狹窄，目前僅有3款苯丙酮尿癥相關(guān)產(chǎn)品獲批進(jìn)入醫院。

除了供應不足，公眾和醫務(wù)人員對特醫食品的認知度也較低。數據顯示，68%的消費者將特醫食品與保健品混淆，誤用率高達23%。醫務(wù)人員對罕見(jiàn)病的診斷能力不足，導致患者確診周期長(cháng)，難以及時(shí)獲得特醫食品的使用指導。
02競爭激烈：企業(yè)競相加入

至2025年2月初，我國注冊成功的境內外特醫食品已達239款。其中，國產(chǎn)產(chǎn)品有198款，進(jìn)口產(chǎn)品有41款，國產(chǎn)產(chǎn)品的注冊數量遠超進(jìn)口產(chǎn)品數量。生產(chǎn)特醫食品的企業(yè)包含乳品企業(yè)、藥品企業(yè)、食品企業(yè)。在已獲批的239款產(chǎn)品中，以粉狀產(chǎn)品為主，粉劑類(lèi)產(chǎn)品有178款，液態(tài)類(lèi)產(chǎn)品有60款，顆粒狀1款（濕法工藝）。

從產(chǎn)品類(lèi)型來(lái)看，適用于0～12月齡嬰兒的產(chǎn)品有64款，其中以早產(chǎn)嬰兒配方、無(wú)乳糖/低乳糖配方及蛋白水解配方三類(lèi)產(chǎn)品為主，占到了0～12月齡嬰兒的產(chǎn)品的85.2%；適用于1歲以上人群的全營(yíng)養配方食品有75款，特定全營(yíng)養配方食品有1款，非全營(yíng)養配方食品有99款。而在99款非全營(yíng)養配方中：碳水化合物組件25款，電解質(zhì)組件28款，蛋白質(zhì)組件32款，苯丙酮尿癥配方2款，脂肪組件配方2款、流質(zhì)配方5款及5款增稠組件。

03加速增長(cháng)：特醫食品已達黃金成長(cháng)期

從2017年第一款特醫食品獲批至今，我國特醫食品市場(chǎng)發(fā)生了重大改變。從前期以進(jìn)口注冊為主，轉變?yōu)楝F在以本土企業(yè)注冊為主。

04政策支持：特醫食品的保障

政策支持是特醫食品發(fā)展的關(guān)鍵驅動(dòng)力和重要保障，貫穿于行業(yè)的規范化、創(chuàng )新化和市場(chǎng)化全過(guò)程。

早在2015年，多地已推出相關(guān)報銷(xiāo)政策。目前，苯丙酮尿癥患者所需的特醫食品因發(fā)病機理特殊，需終身食用且不可替代，是患者的生存必需品。多地醫保政策的推進(jìn)，不僅減輕了患者的經(jīng)濟負擔，也體現了特醫食品納入醫保的必要性和緊迫性。

2023年國家陸續出臺了《特殊醫學(xué)用途配方食品注冊管理辦法》《特殊醫學(xué)用途配方食品標識指南》等法規，嚴格了產(chǎn)品注冊條件和程序，確保了產(chǎn)品質(zhì)量和臨床效果。例如，2024年修訂的《特殊醫學(xué)用途配方食品臨床試驗質(zhì)量管理規范》進(jìn)一步優(yōu)化了臨床試驗管理，提升了特醫食品的研發(fā)質(zhì)量和效率。

2024年，國家推出了針對罕見(jiàn)病類(lèi)和臨床急需特醫食品的優(yōu)先審評審批程序，將審批時(shí)限從90個(gè)工作日縮短至30個(gè)工作日。2025年1月，2款罕見(jiàn)病配方食品首批適用優(yōu)先審評審批程序的快速審批產(chǎn)品，其審評時(shí)限從60個(gè)工作日壓縮至20個(gè)工作日，并優(yōu)先安排對其進(jìn)行現場(chǎng)核查和抽樣檢測。此外，《2024年關(guān)稅調整方案》擴展了特醫食品的降稅范圍，降低企業(yè)成本，推動(dòng)行業(yè)發(fā)展。

支持通過(guò)財政補貼和稅收優(yōu)惠，鼓勵企業(yè)加大研發(fā)投入，提升產(chǎn)品競爭力。例如，政府對符合標準的特醫食品生產(chǎn)線(xiàn)給予設備購置補貼，推動(dòng)行業(yè)技術(shù)創(chuàng )新，進(jìn)一步釋放了消費潛力。

05未來(lái)展望：多方協(xié)作與市場(chǎng)潛力

特醫食品行業(yè)的未來(lái)發(fā)展需要多方協(xié)作。一方面，醫療機構應加強臨床營(yíng)養科建設，提升醫務(wù)人員對特醫食品的認知和指導能力。另一方面，企業(yè)需加大研發(fā)投入，推動(dòng)本土創(chuàng )新。同時(shí)，政府應完善罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品的分類(lèi)管理，加速審評審批。

隨著(zhù)人口老齡化加劇和健康意識的提升，特醫食品的市場(chǎng)需求將持續增長(cháng)。有數據顯示，中國特醫食品市場(chǎng)規模從2016年的25.9億元增至2022年的119.3億元。預計到2027年，中國特醫食品市場(chǎng)規模將達到234億元。在政策支持、技術(shù)創(chuàng )新和市場(chǎng)需求的共同推動(dòng)下，特醫食品行業(yè)有望在挑戰中破局，為罕見(jiàn)病患者帶來(lái)更多的希望和保障。

素材來(lái)源網(wǎng)絡(luò )，如侵刪

特醫食品