國內首個(gè)罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品行業(yè)報告發(fā)布，可及性面臨三重挑戰
作者：冬澤特醫
發(fā)布時(shí)間：2023-03-01 13:02:54
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在我國《第一批罕見(jiàn)病目錄》中，有32個(gè)罕見(jiàn)病需要使用特殊醫學(xué)用途配方食品（以下簡(jiǎn)稱(chēng)特醫食品）進(jìn)行相關(guān)治療，18種罕見(jiàn)病治療過(guò)程中需及時(shí)、終生、足量使用特醫食品。在對17種治療過(guò)程中必須使用特醫食品的罕見(jiàn)病患者（共855名）進(jìn)行調研時(shí)，92%的患者表示，使用特醫食品后疾病治療進(jìn)展顯著(zhù)或有所改善，患者面臨特醫食品可及性的挑戰，依次體現在可知曉、可購買(mǎi)、可負擔三方面。
2月28日是國際罕見(jiàn)病日，上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬新華醫院上海市兒科醫學(xué)研究所、上海市兒童罕見(jiàn)病診治中心聯(lián)合北京病痛挑戰公益基金會(huì )（簡(jiǎn)稱(chēng)“病痛挑戰基金會(huì )”）在上海聯(lián)合發(fā)布的《2023年罕見(jiàn)病類(lèi)特殊醫學(xué)用途配方食品可及性報告》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“《報告》”）指出上述問(wèn)題。該《報告》是國內首個(gè)聚焦罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品可及性行業(yè)報告。
罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品可及性面臨三重挑戰
罕見(jiàn)病是誤診比較嚴重的一類(lèi)疾病，比較幸運的是，需特醫食品的遺傳代謝類(lèi)罕見(jiàn)病，如苯丙酮尿癥、甲基丙二酸血癥等，可通過(guò)新生兒篩查做到早篩查早確診。確診后，患者需及時(shí)使用特醫食品，否則將面臨發(fā)育遲緩或倒退，甚至致死致殘的嚴重后果。
特殊醫學(xué)用途配方食品簡(jiǎn)稱(chēng)特醫食品，是指為滿(mǎn)足進(jìn)食受限、消化吸收障礙、代謝紊亂或特定疾病狀態(tài)人群對營(yíng)養素或膳食的特殊需要，專(zhuān)門(mén)加工配制而成的配方食品。上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬新華醫院邱文娟教授指出，特醫食品名字中雖然有“食品”字樣，對多種罕見(jiàn)病的治療來(lái)說(shuō)就是“救命藥”，也被患者稱(chēng)為“藥奶”。在很多遺傳代謝病治療中，特醫食品具有藥物無(wú)法替代的核心地位。
《報告》首次系統性梳理中國罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品可及性的困難與挑戰，指出罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品可及性面臨三重挑戰，包括診療不足的挑戰、患者購買(mǎi)特醫食品過(guò)程中購買(mǎi)渠道上的挑戰，及患者的經(jīng)濟負擔上的挑戰。
罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品在國內外已經(jīng)具備大量醫學(xué)證據證明其有效性并獲得醫學(xué)界和患者的廣泛認可，在中國的認知度卻依然不足。我國大量患者缺乏特醫食品購買(mǎi)渠道以及穩定貨源，新冠肺炎疫情更導致很多患者面臨生命危險，可及性面臨巨大挑戰。
《報告》顯示，新生兒篩查與患者及時(shí)使用特醫食品呈正相關(guān)，醫生給予清晰指引與患者及時(shí)使用特醫食品呈正相關(guān)。然而，有部分患者表示，確診時(shí)無(wú)法從醫生處獲得清晰的特醫食品使用方案和購買(mǎi)方法。曾有甲基丙二酸血癥患者根據醫生的模糊信息到線(xiàn)上購物網(wǎng)站搜索疾病名，結果買(mǎi)錯了產(chǎn)品類(lèi)型。
調研還發(fā)現，患者對日常飲食和營(yíng)養管理在疾病重要性有非常清楚的認知，但是認為自己對營(yíng)養知識的掌握不足，主要靠病友互助，患者期待更多來(lái)自專(zhuān)業(yè)臨床營(yíng)養師的指導。
我國對特醫食品實(shí)施嚴格的監管，產(chǎn)品上市前需進(jìn)行注冊審批，市場(chǎng)準入門(mén)檻高，從事罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品生產(chǎn)的企業(yè)少，在我國能夠買(mǎi)到的罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品的種類(lèi)有限，大量患者通過(guò)非正式渠道（如找患者群體、找代購）購買(mǎi)產(chǎn)品。根據病痛挑戰基金會(huì )的調研數據顯示，受疫情影響國內國際運輸困難，產(chǎn)品供應不足，80.5%的患者經(jīng)歷過(guò)一次或一次以上的斷糧危機。
而非正式渠道購買(mǎi)的特醫食品質(zhì)量和安全難以保障?！秷蟾妗凤@示，64.4%的患者對所購買(mǎi)特醫食品的質(zhì)量和安全表示擔憂(yōu)，涉及產(chǎn)品配方的科學(xué)性、買(mǎi)到假貨或劣質(zhì)產(chǎn)品、生產(chǎn)過(guò)程無(wú)監管、以及運輸過(guò)程造成問(wèn)題。
在患者經(jīng)濟負擔方面，《報告》顯示，患者每個(gè)月平均花費1000-4000元在特醫食品上，不同病種存在差異，其中，苯丙酮尿癥患者可一定比例報銷(xiāo)，其他病種多為自費。這也與特醫食品行業(yè)供給瓶頸有關(guān)，目前除苯丙酮尿癥3款產(chǎn)品外，其他病種的特醫食品均沒(méi)有注冊產(chǎn)品，無(wú)法進(jìn)入政策性支付體系，醫生和臨床營(yíng)養師在治療此類(lèi)罕見(jiàn)病時(shí)缺乏關(guān)鍵“武器”。
推進(jìn)罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品可及需多方攜手
隨著(zhù)我國食品安全國家標準體系的不斷完善，為滿(mǎn)足市場(chǎng)需求，我國引入 “特殊醫學(xué)用途配方食品”的概念，先后制定兩項國家標準并進(jìn)行修訂，逐漸落實(shí)到各個(gè)環(huán)節。2021年，國家市場(chǎng)監督管理總局發(fā)布《特殊醫學(xué)用途配方食品注冊管理辦法（征求意見(jiàn)稿）》，首次提到罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品，提及其審批、適用范圍、研發(fā)、臨床等多方面內容，正式管理辦法尚未發(fā)布。
部分國家會(huì )通過(guò)政府放松產(chǎn)品準入方式，或以財政補貼來(lái)保證消費者可以免費獲取的方式，一方面可以推動(dòng)產(chǎn)業(yè)發(fā)展，另一方面可以保證罕見(jiàn)病類(lèi)患者的可及性。通過(guò)梳理罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品面臨的產(chǎn)業(yè)政策，《報告》提出特醫食品產(chǎn)業(yè)面臨的兩方面困境，即罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品的產(chǎn)業(yè)標準未完全打通、生產(chǎn)企業(yè)的投入意愿差異加大。由于以上問(wèn)題，我國特醫食品現狀在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域探索的“多方共付”模式缺乏基本前提，期冀多方參與，以提高特醫食品對罕見(jiàn)病患者的可及。
“罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品不可及怎么辦？這就是我們的責任，也是我們?yōu)槭裁匆厌t院、患者、政府、慈善機構集合在一起來(lái)做的原因，全社會(huì )必須形成合力才能一步步往前推這項工作?！鄙虾Ｊ袃嚎漆t學(xué)研究所所長(cháng)蔡威表示，在中國，罕見(jiàn)病并不罕見(jiàn)，為了讓罕見(jiàn)病病人公平地、有尊嚴地生活在這個(gè)世界上，就必須讓產(chǎn)品可及。要積極引進(jìn)國外的優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品，同時(shí)推動(dòng)國產(chǎn)化，降低價(jià)格，實(shí)現產(chǎn)品真正可及。
在診療、產(chǎn)業(yè)供給和支付三方面，《報告》提出，罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品的可及性問(wèn)題需要多方共同努力，當前最為緊迫的是盡快實(shí)現罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品的國內合法可及，解除罕見(jiàn)病患者的“斷糧”危機。
診療方面，《報告》提出，需進(jìn)一步推動(dòng)我國新生兒篩查覆蓋更多遺傳代謝類(lèi)罕見(jiàn)病，推動(dòng)臨床營(yíng)養在罕見(jiàn)病治療管理中的角色。
在產(chǎn)業(yè)供給端，目前政策之下，企業(yè)在罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品上的成本與預期收益不吻合，產(chǎn)品受眾人數少，而注冊成本高于預期市場(chǎng)收益，導致企業(yè)缺乏投入的動(dòng)力?！秷蟾妗贩治稣J為，這需要政策制定者和監管方共同發(fā)力，解決罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品注冊生產(chǎn)等產(chǎn)業(yè)供給問(wèn)題，建議對該類(lèi)特醫食品進(jìn)行分類(lèi)管理，按需推進(jìn)優(yōu)先審評審批；推動(dòng)罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品分類(lèi)管理進(jìn)而加速審評審批。
從產(chǎn)業(yè)角度，需完善罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品相關(guān)解決方案共給，激勵本土創(chuàng )新、激勵本土企業(yè)創(chuàng )新；在支付上，可參考罕見(jiàn)病用藥保障的成功實(shí)踐，通過(guò)多層次保障的方式，為患者提供可負擔的特醫食品。
《報告》呼吁，政府、企業(yè)、醫護工作者、患者家庭、慈善機構等各方應攜手努力，共同推進(jìn)中國在特醫食品領(lǐng)域的健康有序發(fā)展。
【相關(guān)新聞】罕見(jiàn)病綜合服務(wù)中心今天揭牌
2月28日上午，上海新華醫院-病痛挑戰基金會(huì )罕見(jiàn)病綜合服務(wù)中心正式揭牌成立。2022年，上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬新華醫院、上海市兒童罕見(jiàn)病診治中心、病痛挑戰基金會(huì )達成戰略合作協(xié)議，設立上海新華醫院-病痛挑戰基金會(huì )罕見(jiàn)病綜合服務(wù)中心。
該中心成立后，計劃打造從院內到院外，從門(mén)診到病房的特色罕見(jiàn)病醫務(wù)社會(huì )工作服務(wù)體系，促進(jìn)醫患溝通，回應罕見(jiàn)病患者醫療可及的需求，通過(guò)科普宣傳、疾病認知教育、專(zhuān)業(yè)醫學(xué)術(shù)語(yǔ)轉化等方式促進(jìn)公眾對罕見(jiàn)病的認知。
未來(lái)，上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬新華醫院、病痛挑戰基金會(huì )將通過(guò)建立罕見(jiàn)病患者支持體系，為患者提供醫療信息、直接援助、疾病管理知識、家庭支持等服務(wù)，增進(jìn)醫患溝通，配套罕見(jiàn)病醫療援助工程上海新華專(zhuān)項，向來(lái)院治療的貧困罕見(jiàn)病患者提供醫療援助，打造罕見(jiàn)病多學(xué)科診療和患者綜合服務(wù)中心落地。
來(lái)源：新京報
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